Alessandra Biffi chegou à terapia génica por acaso. Um professor de hematologia reparou nela durante o curso de Medicina e convidou-a a fazer a tese no seu laboratório.
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Na altura era apenas estudante; hoje é uma das principais especialistas mundiais em terapia génica, abordagem terapêutica que altera o ADN de uma pessoa para tratar ou prevenir determinadas doenças.
“Tenho muita paixão pelo que faço e renovo-a todos os dias, é isso que realmente me move”, disse à Euronews Next.
Antiga diretora do programa de terapia génica do Dana-Farber Cancer Institute, em Boston, Estados Unidos, Biffi é atualmente responsável pelo serviço de hematologia pediátrica, oncologia e transplante de células estaminais do Hospital Universitário de Pádua, no norte de Itália.
Participou no Euronews Tech Talks para discutir o estado da terapia génica, o que significa usar esta tecnologia no tratamento de doentes e de que forma a inteligência artificial (IA) está a transformar esta área.
Terapia génica: não se limita às doenças raras
Apesar de poder soar a ficção científica, a terapia génica é uma técnica amplamente estudada e usada para curar várias doenças. Começou por ser aplicada ao tratamento de doenças monogénicas, patologias causadas por mutações num único gene, mas é hoje utilizada também em determinadas formas de cancro.
“O leque de situações que podem ser tratadas com este tipo de abordagem está a alargar-se a doenças não hereditárias”, afirmou Biffi, que trabalha atualmente no Immunostem, estudo clínico que investiga de que forma a terapia génica poderá impedir que a diabetes tipo 1 se instale e progrida em pleno.
A primeira fase do ensaio clínico para este tratamento começou há poucos meses e Biffi está confiante nos resultados que poderá trazer.
“Pode vir a ser mais uma prova de que a terapia génica é aplicável não só a doenças ultrarraras, mas também a patologias que afetam um grande número de pessoas, e é precisamente esse tipo de oportunidade que a área procura neste momento”, explicou Biffi.
Apesar de se dedicar a desenvolver terapia génica para tratar doenças comuns, Biffi passou anos de carreira a usar esta abordagem em doentes com quadros complexos e há um que lhe é particularmente difícil esquecer: “O doente que está mais presente na minha vida emocional é o primeiro que tratei”, contou.
“Era o quarto filho de uma família em que os irmãos anteriores, infelizmente, tinham a mesma doença genética e morreram por causa dela”, prosseguiu.
Diagnosticado com leucodistrofia metacromática, doença genética rara que, de forma progressiva, retira aos doentes a capacidade de andar, falar e ver, o doente foi salvo por um medicamento de terapia génica desenvolvido por Biffi e pelos seus colegas do San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, em Milão, Itália, onde trabalhou anteriormente.
Este foi o primeiro doente a receber aquele tratamento, um produto chamado Libmeldy que já está disponível no mercado.
“Ele vive agora em Itália, tem uma vida muito saudável e plena. Frequenta a escola e está a crescer. E, obviamente, tenho com ele uma ligação emocional muito, muito forte”, disse Biffi.
Terapia génica e inteligência artificial
A terapia génica está a evoluir rapidamente e, como muitas outras áreas científicas, já está a ser influenciada pela inteligência artificial.
No final de setembro, por exemplo, a empresa de IA Anthropic anunciou que o seu modelo Claude ajudou a descobrir um novo sistema enzimático que, segundo o diretor executivo Dario Amodei escreveu na plataforma X, “poderia representar um novo mecanismo de edição genética”.
Embora muitos especialistas se mostrem céticos quanto ao impacto real desta descoberta, Biffi tem, em geral, uma visão positiva da aplicação da IA à terapia génica.
“Tem de ser bem regulada e gerida, mas acredito sinceramente que, na área da descoberta necessária para desenvolver novos medicamentos, incluindo de terapia génica, a IA pode vir a ser de grande relevância”.
Segundo Biffi, a IA poderá ajudar os cientistas a desenhar novas moléculas essenciais para editar o ADN.
“Em praticamente todos os contextos, a IA pode ser um grande trunfo para o avanço”, sublinhou.
Euronews Tech Talks é um podcast produzido, escrito, apresentado e publicado em inglês.