A Comissão de Ciência e Tecnologia, Inovação e Informática do Senado aprovou proposta de autoria do senador Flávio Arns (PSB-PR) que estabelece critérios específicos para a avaliação de tecnologias destinadas ao diagnóstico, tratamento ou acompanhamento de pessoas com doenças raras.
Pelo projeto, a análise deverá considerar as características epidemiológicas, clínicas e científicas dessas condições. O texto também determina que o Ministério da Saúde crie e mantenha um sistema nacional para integrar e compartilhar informações sobre doenças raras.
Na avaliação de Arns, essas enfermidades representam um desafio para os sistemas de saúde porque, embora cada uma delas atinja um número reduzido de pessoas, os pacientes enfrentam diagnósticos e tratamentos complexos, com impactos significativos também sobre seus cuidadores.
“As doenças raras apresentam desafios próprios para a pesquisa e a produção de evidências. Por isso, o projeto busca garantir que aspectos como a gravidade e a progressão da doença, a existência de alternativas terapêuticas e os impactos sobre a sobrevida, a funcionalidade e a qualidade de vida sejam adequadamente considerados, sempre preservando a segurança e a eficácia dos tratamentos”, explica.
O Ministério da Saúde estima que cerca de 13 milhões de brasileiros convivam com alguma doença rara. Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), mais de 300 milhões de pessoas vivem com uma das mais de 7 mil doenças raras conhecidas.
“A raridade de uma doença não pode significar invisibilidade para a ciência, para a inovação ou para o SUS”, defende Arns.
Avaliação diferenciada
A proposta estabelece que a avaliação das tecnologias considere as dificuldades para produzir evidências científicas em doenças que afetam poucas pessoas, a gravidade e a progressão da enfermidade, a existência de tecnologias alternativas disponíveis no Sistema Único de Saúde (SUS) e os impactos sobre a sobrevida, a funcionalidade e a qualidade de vida dos pacientes.
O número reduzido de pessoas afetadas por cada doença é um dos principais obstáculos à produção de evidências. Essa característica dificulta o recrutamento para ensaios clínicos, a formação de grupos numerosos e a obtenção do mesmo volume de dados disponível para doenças mais frequentes.
Por isso, o projeto prevê uma abordagem que leve em conta as particularidades epidemiológicas e científicas das doenças raras, sem afastar a necessidade de comprovação da segurança e dos benefícios das tecnologias avaliadas.
Integração nacional
O sistema nacional previsto no projeto deverá reunir e difundir estudos, pesquisas, registros, protocolos, experiências assistenciais e inovações desenvolvidas no país.
A integração dessas informações poderá contribuir para identificar lacunas de conhecimento, aproximar pesquisadores e centros especializados, favorecer estudos realizados em diferentes instituições e ampliar a produção de evidências nacionais para futuras decisões sobre a incorporação de tecnologias ao SUS.
Informações do Ministério da Saúde apontam a existência de 65 documentos entre Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas, Protocolos de Uso e Diretrizes Brasileiras ou Nacionais relacionados ao cuidado de doenças raras.
Os sistemas de informação disponíveis, porém, ainda não permitem identificar adequadamente quantas pessoas estão em acompanhamento por determinada condição nem consolidar integralmente os atendimentos realizados.
A proposta segue agora para a Comissão de Assuntos Sociais.