A edição genética, tecnologia que permite corrigir alterações específicas no DNA, avança como alternativa para doenças graves e raras. Um dos casos mais recentes envolve KJ, menino dos Estados Unidos que nasceu com uma condição genética que afeta o fígado e provoca acúmulo de amônia no organismo. Logo após o nascimento, os exames indicaram níveis da substância cerca de 100 vezes acima do normal, e a família temia que ele não sobrevivesse ao primeiro ano.
Médicos da Universidade da Pensilvânia identificaram duas mutações em um gene ligado ao controle da amônia e criaram uma terapia personalizada. O tratamento usou CRISPR com edição de bases, técnica que altera pontos específicos do DNA, por meio de infusões direcionadas ao fígado. Aos dois anos, KJ tem desenvolvimento considerado normal para a idade, embora a equipe médica não fale em cura definitiva e mantenha o acompanhamento de longo prazo.
A possibilidade de alterar genes antes do nascimento também amplia os dilemas éticos. Em 2018, o biofísico chinês He Jiankui anunciou o nascimento de gêmeas com DNA modificado na fase embrionária para reduzir uma futura vulnerabilidade ao HIV; um tribunal chinês o condenou a três anos de prisão. Pesquisadores da Universidade Columbia também testaram a edição de genes ligados ao colesterol e à hemoglobina em embriões humanos, sem implantá-los em útero, e defendem o uso da técnica para prevenir doenças hereditárias, não para escolher características sob encomenda.