A Folha realiza, em parceria com a farmacêutica Ipsen, o seminário Doenças Raras do Fígado no dia 13 de julho, às 13h30. O evento é gratuito, aberto ao público, e acontece no auditório do jornal, no centro de São Paulo (Al. Barão de Limeira, 425).
As chamadas doenças hepáticas colestáticas raras do fígado aparecem com pouca frequência na população, mas apresentam sintomas que podem ser debilitantes e que comprometem o dia a dia de pacientes.
É o caso de condições como a colangite biliar primária, síndrome de Alagille e colestase intra-hepática familiar progressiva. As três se caracterizam pela dificuldade na formação ou no fluxo da bile, mas variam no que diz respeito à origem, idade em que se manifestam e evolução.
O acúmulo de bile no fígado pode causar inflamação, fibrose, cirrose e, em alguns casos, levar à necessidade de transplante hepático. No Brasil, 2.443 pessoas estão na lista de espera por um transplante do órgão, segundo dados de junho do Ministério da Saúde.
Nos últimos anos, houve avanços no diagnóstico genético mais preciso, surgimento de medicamentos e de terapias de precisão para essas doenças. Apesar disso, muitas dessas inovações não estão disponíveis no sistema de saúde e algumas condições sequer contam com protocolo clínico para tratamento.
Autoridades, especialistas e pacientes que convivem com essas condições debatem formas de acelerar o diagnóstico de doenças raras do fígado e garantir o acesso de pacientes às terapias. Os painéis são mediados pela ex-editora de Saúde da Folha Mariana Versolato.
A primeira mesa, intitulada “Momento crucial para a CBP”, tem como foco a colangite biliar primária. Essa doença atinge geralmente mulheres na faixa dos 40 a 70 anos, mas homens costumam apresentar formas mais avançadas da enfermidade quando diagnosticados.
Hoje, o único tratamento disponível no SUS (Sistema Único de Saúde) para CBP prevê apenas o uso do ácido ursodesoxicólico. Cerca de 40% dos pacientes apresentam resposta inadequada ou são intolerantes ao medicamento.
O painel discute como ampliar terapias disponíveis no sistema público de saúde, evitando a evolução silenciosa da doença e a necessidade de intervenções de alta complexidade, como o transplante de fígado.
O momento é oportuno, porque o Ministério da Saúde está revisando o documento que organiza critérios diagnósticos, tratamento e acompanhamento da CBP.
A segunda mesa aborda os desafios em criar protocolo para a ALGS (síndrome de Alagille). Essa condição costuma se manifestar na infância e apresenta sintomas hepáticos graves, frequentemente levando à necessidade de transplante de fígado.
O painel debate como garantir o tratamento da doença via sistema público de saúde, que não conta com protocolo clínico ou diretrizes terapêuticas para a ALGS. Medicamentos de precisão já aprovados pela Anvisa ainda não foram incorporados ao SUS.
A última mesa tem como foco colestase intra-hepática familiar progressiva. A condição também tem início na infância e risco de mortalidade precoce quando se apresenta na forma grave. Mais da metade dos pacientes precisam do transplante ainda jovens.
Avanços recentes na medicina permitiram a classificação molecular detalhada e o surgimento de terapias-alvo específicas para a doença, que, até então, era tratada de forma paliativa.
Mas há lacunas para que pacientes acessem o diagnóstico preciso na rede pública, como o número de centros de referência.
As inscrições para participação no seminário ficarão disponíveis pelo Sympla. O público também pode acompanhar o debate pelo canal do Youtube da Folha, onde haverá transmissão ao vivo.